2023年中国罕见病药物市场发展现状及发展展望分析[图]

罕见病是对一类患病率极低、患者总数少的疾病的统称。尽管单一罕见病患者人数少，但作为一类疾病，影响人数巨大。为了提高中国国内罕见病药品的可及性，自《第一批罕见病目录》发布以来，罕见病领域多款药品被纳入优先审批名单，经由优先审批上市的罕见病药品数量年年上升，从2018年的3款增加至2023年的15款，极大地提高了罕见病药物的可获得性。

2018-2023年中国经优先审评上市的罕见病药品数量

资料来源：病痛挑战基金会、共研产业咨询（共研网）

中国2023年全年共批准罕见病用药45个品种（未包括化药4类罕见病用药）。鉴于罕见病领域药物保障现状，在获批的45个药品中有15个品种（33.3%）通过优先审评审批程序得以加快上市，1个附条件批准上市，可以看到罕见病药物领域上市产品数量有了很大提升，并覆盖多种罕见病。

2023年通过优先评审批程序批准的罕见病用药

资料来源：病痛挑战基金会、共研产业咨询（共研网）

2023年，在获批上市的罕见病药品中，除了跨国公司包括阿斯利康、赛诺菲、罗氏、百时美施贵宝等头部跨国公司之外，中国企业也开始逐渐发力，2023年中国新上市罕见病领域药品中，有18款产品为中国公司研制，共涉及13种罕见病领域，其中以血友病、多发性硬化以及高氨血症获批药品数量较多。

2023年中国企业获批上市罕见病药品列表

资料来源：病痛挑战基金会、共研产业咨询（共研网）

2023年，伴随着中国《第二批罕见病目录》的发布，中国已纳入罕见病的病种共计达到207种；同时伴随着中国政府一系列的鼓励罕见病药物研发上市的政策举措，尤其是优先审评审批政策的发布，相较于2022年，中国处于上市申请阶段的药物数量有了明显增加，达到了27款，共涉及22种罕见病。

2023年中国上市申请阶段的罕见病药物按适应症拆分

资料来源：病痛挑战基金会、共研产业咨询（共研网）

罕见病领域药物研发得到了国家的重点关注和政策支持。和2022年相比，2023年罕见病领域药物研发在研数量管线增多，并且有更多的研发药物进入到临床三期阶段，这意味着罕见病领域有望迎来更多的上市药品。2023年，中国共计有252条临床试验管线正处于临床试验阶段，其中有70条正处于临床三期阶段；共计涵盖40种罕见病，其中特发性肺纤维化（5条）、多发性硬化（4条）、黑色素瘤（4条）、胶质母细胞瘤（4条）等罕见病研发管线数量位居前列。

2023年中国罕见病药物按临床试验阶段拆分

资料来源：病痛挑战基金会、共研产业咨询（共研网）

鼓励罕见病药物和器械的研发以及在生产方面的创新。统筹和协调罕见病药物和器械的注册、引进、研发和生产等一系列流程与制度，如加大税收优惠、减免注册申请费用等，以提高企业参与罕见疾病药物和器械研发以及扩大现有药物适应症的积极性，并加快仿制临床供应短缺的药物。

中国罕见病综合服务发展展望

资料来源：共研产业咨询（共研网）

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