2023年全球基因药物市场研发现状及未来发展趋势分析[图]

基因药物是指利用介导载体将正常或具有治疗性的外源基因转导至靶细胞中，置换或校正致病基因的一种方法。目的基因或与靶细胞染色体整合，或不整合位于染色体外，但均能在细胞中转录和翻译，改变细胞原有基因表达情况，起到治疗疾病的目的。

基因药物发展历程

资料来源：共研产业咨询（共研网）

基因药物获批数量持续增长。2006年，菲律宾批准Rexin-G用于治疗重度肢体缺血等周围血管动脉病；2012年，欧盟批准首款基因药物Glybera，适应症为脂蛋白脂肪酶缺乏症。2019年及后，基因药物获批数量增加，2022年有4款基因药物获批，仅2023年截至11月已有2款基因药物获批上市。随着基因药物相关技术的发展，未来基因药物有望迎来更多产品上市。

2006-2023年全球基因药物获批时间情况

资料来源：共研产业咨询（共研网）

已获批基因药物使用的递送载体包括AAV、质粒、腺病毒、HSV、逆转录病毒。其中，AAV被使用得最多，占比为59%，是因为该病毒的免疫原性较低，各类亚型具有不同的组织亲和力，且生产工艺成熟。

全球获批的基因药物载体类型

资料来源：共研产业咨询（共研网）

全球获批的基因药物主要涉及血液系统、代谢类、循环系统、神经肌肉系统及肿瘤，各有2款产品获批上市；皮肤疾病、眼科、免疫系统领域各有1款产品获批。

全球获批的基因药物治疗领域

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作为基因药物开发中的关键技术，递送系统将向着高效、安全、低免疫原性的方向发展。目前，应用最广的载体为AAV、慢病毒载体等。随着递送系统技术发展的深入，病毒载体可以获得进一步的优化和改造，不断提高导入效率以及安全稳定性。

基因药物未来发展趋势

资料来源：共研产业咨询（共研网）

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